Il primo bambino trattato con terapia genica contro la leucemia in Italia

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Leucemia, il medico che ha salvato il bimbo: "Ora terapia genica anche per i tumori solidi" "Il bambino sta bene. Tra un anno potremmo considerarlo guarito". La terapia è stata sviluppata interamente in Italia, sotto la guida di Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù. I medici dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma annunciano oggi di aver eseguito questo trattamento sperimentale su un bimbo di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, che non rispondeva alle terapie convenzionali. E ha funzionato, il piccolo paziente sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.

Nel caso del paziente di 4 anni curato presso l'ospedale Bambino Gesù di Roma ed affetto da leucemia linfoblastica acuta, i risultati con le cellule CarT si sono ottenuti dopo aver già subito due ricadute della malattia.

Si tratta di una terapia basata sulla manipolazione genetica: si prelevano i globuli bianchi del paziente, li si modifica geneticamente facendo in modo che possano colpire con più precisione le cellule cancerogene, e li si reimmette nel corpo del paziente.

I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente - le cellule fondamentali della risposta immunitaria - e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Il recettore CAR (Chimeric Antigenic Receptor), ha la caratteristica di potenziare i linfociti rendendoli in grado di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino alla totale eliminazione.

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Questa nuova terapia, sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, è adesso allo studio in diverse sperimentazioni portate avanti in tutto il mondo, alcune delle quali hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), ovvero l'agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare ufficialmente il primo farmaco a base di CarT messo a punto dall'industria farmaceutica. Gli esiti positivi di quella sperimentazione hanno portato ad altre ricerche e ad affinare le terapie per questo tipo di cancro.

"È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione - precisa l'esperto - ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di fiducia e soddisfazione per l'efficacia della terapia".

LO STUDIO DEL BAMBINO GESU'L'approccio adottato dai ricercatori del Bambino Gesù, guidati dal prof. E' cioè una misura ulteriore di sicurezza per fronteggiare i possibili effetti collaterali che possono derivare da queste terapie innovative.

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